直接(jie)或(huo)間(jian)接(jie)遭受(shou)遺(yi)傳異(yi)常、疾病(bing)、損傷(shang)或(huo)感(gan)染的(de)(de)(de)(de)人往往會想出新(xin)(xin)(xin)方法來(lai)改(gai)善人類健康。看著(zhu)(zhu)心愛的(de)(de)(de)(de)人被疾病(bing)折(zhe)磨，未來(lai)的(de)(de)(de)(de)科學(xue)家和(he)商(shang)業人士發誓要(yao)找(zhao)到(dao)一(yi)種方法來(lai)幫助他(ta)們。從這些(xie)故事中，湯森(sen)路透旗下的(de)(de)(de)(de)BioWord團(tuan)隊了(le)解(jie)到(dao)，幾(ji)乎每(mei)一(yi)天，這些(xie)新(xin)(xin)(xin)的(de)(de)(de)(de)公司都在奮力尋(xun)找(zhao)資金(jin)來(lai)資助他(ta)們創新(xin)(xin)(xin)性藥物(wu)的(de)(de)(de)(de)研發。從誕(dan)生到(dao)最終(zhong)上市，BioWorld跟蹤這些(xie)公司，看著(zhu)(zhu)這些(xie)新(xin)(xin)(xin)一(yi)代的(de)(de)(de)(de)藥物(wu)從一(yi)個點(dian)子和(he)科學(xue)理論，經過許可交易、融(rong)資、臨(lin)床試驗的(de)(de)(de)(de)成(cheng)功和(he)失敗、監管部(bu)門的(de)(de)(de)(de)審(shen)批以及各(ge)種各(ge)樣的(de)(de)(de)(de)商(shang)業交易，最終(zhong)走向市場。

　　當前，大(da)型(xing)制藥公司(si)正在(zai)尋找機會以加強(qiang)在(zai)研產(chan)品線(xian)。無論是(shi)競爭對(dui)手(shou)還是(shi)投(tou)資(zi)者都密切(qie)關注(zhu)這這些(xie)新興(xing)公司(si)，因為它們是(shi)新的一代。

　　在(zai)即將開幕的(de)湯森路透第二(er)屆中國制藥行業大會中，湯森路透將與參會嘉賓首度分享(xiang)2014年(nian)刊登(deng)在(zai)BioWorld上的(de)這65家創新公司的(de)故事 (120頁英文報(bao)告)：他們(men)正致(zhi)力于(yu)研發對(dui)抗各種疾病的(de)藥物，從癌(ai)癥到罕見病。他們(men)另辟蹊徑(jing)，研發獲得更有(you)針對(dui)性的(de)藥物，科(ke)學運用前(qian)沿的(de)再(zai)生(sheng)醫學藥物，或(huo)是更好(hao)的(de)傳遞機(ji)制，使得療效更為顯著。

　　這些(xie)公司發展階段各不(bu)相(xiang)同，有的已經有新產品面市(shi)，有的仍處在(zai)(zai)研發階段，正在(zai)(zai)設法追趕競爭者，或(huo)(huo)者在(zai)(zai)匯(hui)集候選藥物，或(huo)(huo)是(shi)進(jin)一(yi)步證明治療(liao)模式的有效性(xing)。但是(shi)，它們都在(zai)(zai)向著最(zui)終的目標不(bu)懈(xie)前行。

　　其中很多新公司正(zheng)(zheng)在(zai)開拓一個新天(tian)地，它(ta)們中的(de)一些由大公司分拆而來(lai)，而另(ling)一些則獲得(de)了政府(fu)的(de)支持。科學是(shi)(shi)獨(du)一無(wu)二的(de)，一些商業模(mo)式可能(neng)只是(shi)(shi)實驗(yan)性的(de)，但是(shi)(shi)所(suo)有獲得(de)資(zi)助的(de)初(chu)創企業同樣(yang)正(zheng)(zheng)在(zai)設法去幫助別(bie)人。無(wu)論是(shi)(shi)下面的(de)公司名字(zi)還是(shi)(shi)故(gu)事本身希望能(neng)帶給中國企業一定的(de)借鑒與思考。

　　1.AAVLife獲得1200萬美元的A輪投資，用于開發(fa)治療(liao)弗里德共濟(ji)失調(diao)的基因療(liao)法藥(yao)物

　　2.AgilisBiotherapeutics與(yu)Intrexon達成800億美元的合(he)作交易(yi)

　　3.資金(jin)在(zai)手，Alcobra專注于開發兒(er)童(tong)多(duo)動癥藥物

 　　4.Alizé制(zhi)藥力圖(tu)通(tong)過豐富(fu)的產品線達成目標

　　5.Alphamab將(jiang)CRO平臺(tai)轉(zhuan)化成藥(yao)物開發(fa)引(yin)擎

　　6.初創公司Amcure募(mu)集700萬美(mei)元用(yong)于(yu)開(kai)發(fa)靶(ba)向于(yu)CD CD44v6的癌癥藥(yao)

　　7.Amyndas旨(zhi)在開發基于補體(ti)的抗炎藥物(wu)

　　8.Antriabio的基礎胰島(dao)素之夢已(yi)經開(kai)始付諸實(shi)施(shi)

　　9.Arcturus積極開發(fa)用于罕見病治療(liao)的(de)LUNAR系列(lie)在研(yan)藥

　　10.AVTherapeutics積極開發下一(yi)代(dai)前列腺(xian)癌藥物

　　11.Berg制藥(yao)與細胞(bao)“對話(hua)”，開發新(xin)藥(yao)物

　　12.Carsgen獲得(de)以中國(guo)資(zi)(zi)本領銜的(de)A輪投資(zi)(zi)，以支(zhi)持(chi)其(qi)CAR-T候(hou)選藥物的(de)臨床試驗(yan)

　　13.Myos與Cloud合作進入新的治療領域

　　14.Corbus計劃開展(zhan)抗炎候選(xuan)藥物的臨床(chuang)試驗(yan)

　　15.初(chu)創公司Cour聘(pin)請前輝瑞研發負(fu)責(ze)人擔任董事長

　　16.CRISPR熱潮：基因編輯(ji)初創公(gong)司獲2500萬美元A輪融資

　　17.初創(chuang)公司Curtana獲得760萬美(mei)元資金用于(yu)膠質母細胞瘤藥物的(de)開發(fa)

　　18.Domainex實現從藥物(wu)發現到在研產品的(de)飛躍

　　19.Exscientia與藥(yao)企達成首個(ge)應用(yong)于小分子化合物的大數據交易

　　20.Fibrotech啟動糖尿病(bing)(bing)腎病(bing)(bing)藥物研究，并就可能的合作洽談(tan)中

　　21.Genmab就兔抗體藥(yao)物發(fa)現(xian)與(yu)Mab達(da)成交易(yi)

　　22.Genoa積極開發吸入性(xing)吡非尼酮用于特發性(xing)肺纖維化的治療

　　23.Glionova獲得(de)600萬(wan)美元(yuan)的A輪融資用于開(kai)發癌(ai)癥新藥

　　24.Imevax獲(huo)得1000萬美元(yuan)的(de)A輪融資用于開發(fa)幽門螺桿菌疫(yi)苗

　　25.Immunovaccine報(bao)告埃博拉疫苗在動物上(shang)獲得成功

　　26.諾華和Atlas聯手(shou)完成對CRISPR-Cas9公司Intellia 1500萬(wan)美元(yuan)的A輪投資

　　27.初創公司獲得(de)9200萬美元(yuan)融資，計(ji)劃開展(zhan)靶向(xiang)于NF-κB通路的(de)癌癥(zheng)藥物研究

　　28.Kindex積極開發(fa)基(ji)于啤(pi)酒花(hua)衍(yan)生物葎草酮的糖尿病藥物，獲(huo)得500萬(wan)美(mei)元A輪融資

　　29.不是(shi)小孩的(de)(de)把戲，Legochem的(de)(de)平(ping)臺可(ke)加速藥物發現

　　30.Longevity的Hybridtide不僅僅是個肽類模仿藥物(wu)(me-too)

　　31.在溶酶體(ti)專家的(de)領導下(xia)，LTI投入到帕(pa)金(jin)森病藥物的(de)開發

　　32.Lumos積極尋求治療超級(ji)罕見病肌酸(suan)轉運缺陷病的藥物(wu)

　　33.只(zhi)有18個月(yue)歷史(shi)的邁博斯生(sheng)物(wu)(Mabspace)力圖攻(gong)克慢性腎(shen)病(bing)

　　34.英國Magnus獲得2500萬美元融資，“真正理(li)解疾(ji)病”

　　35.MountTam生物技術與Buck研(yan)究所(suo)合作(zuo)開(kai)發系統性紅斑(ban)狼瘡藥物

 　　36.Nightstarx公(gong)司的基因療(liao)法可能將(jiang)幫助無脈絡(luo)膜癥患(huan)者恢復視力

　　37.Novan試圖(tu)利用一氧(yang)化氮“調控”藥物(wu)

　　38.初(chu)創公司Ocugen著眼(yan)與(yu)開發眼(yan)科藥物

　　39.兩名前Pharmasset高管加入乙(yi)肝藥開發(fa)初(chu)創公司(si)Oncore

　　40.Osteoqc匯聚加拿大人才創建(jian)骨科藥開發新公(gong)司

　　41.A輪(lun)投(tou)資(zi)助力Otologic的(de)聽力損傷(shang)治療藥進入臨床(chuang)研(yan)究

　　42.Protelica用(yong)自己的(de)方法開發下(xia)一代蛋白藥物

　　43.Prothelia與其(qi)他(ta)公司的合作推(tui)動了藥物(wu)開(kai)發進程

　　44.Rani計劃(hua)明年(nian)開展胰(yi)島素(su)傳遞膠囊(nang)的臨床試(shi)驗(yan)

　　45.“治愈，而不是(shi)關(guan)懷”是(shi)日本Regimmune的(de)口(kou)頭禪

　　46.Replicel在(zai)細胞療法臨床試驗的競爭(zheng)中領(ling)先

　　47.Reviral獲A輪(lun)融(rong)資，為呼(hu)吸道合胞病毒(du)候選藥(yao)物進入臨床試驗(yan)鋪平道路(lu)

　　48.Rigontec獲得(de)1200萬美元(yuan)用于開發基(ji)于RNA的免疫療法(fa)藥物(wu)

　　49.發現目標，初創公司Scholar Rock專注生長因子(zi)

　　50.Scioderm為其罕見皮(pi)膚病突破性(xing)藥物(wu)尋求快速審批

　　51.SerenusBiotherapeutics力圖(tu)進入未被(bei)開發的非洲市(shi)場

　　52.Jassen實驗室孵化的(de)SiteoneTherapeutics積極開(kai)發急性和慢性鎮痛藥(yao)物

　　53.Sotio在癌癥(zheng)免(mian)疫治療(liao)上取得突破性進展

　　54.Spero的秘訣(jue)：羅氏和新的抗菌機理

　　55.Synaffix結束A輪融資，用于支(zhi)持ADC平臺

　　56.A-T，G-C，還有更(geng)多(duo)的嗎?Synthorx推出新的DNA堿基(ji)配對技術

　　57.Terravab尋求征服MRSA的解決(jue)方案(an)

　　58.大腦(nao)疼痛?Trigemina尋求突破血腦(nao)屏(ping)障的方案

　　59.Tunitas的融合(he)蛋白(bai)旨在對抗過(guo)敏性疾病(bing)

　　60.UnumTherapeutics獲1200萬美元A輪融資用于ACTR平臺(tai)藥物的開發

　　61.ThirdRock資(zi)助的Voyager獲得(de)4500萬(wan)美元以(yi)支(zhi)持中樞神經系統(tong)基因療法藥物的開發(fa)

　　62.Vyome獲800萬美元支持皮膚病藥物開發

 　　63.Xeris重(zhong)新思考傳遞技(ji)術，改(gai)善低血糖治(zhi)療(liao)

　　64.生物技術領(ling)域老將Coles重返第一線(xian)，加入(ru)初創公(gong)司Yumanity

　　65.再鼎醫藥與賽諾(nuo)菲就慢阻肺臨床前(qian)藥物達成交易(yi)