推進醫藥產業供給側改革

 

　　“十二五”期間，中央財政計劃投資100億元用于新藥創制，企業投入300億元，總計高達400億元。其創新成就有四個特點，一是重視生物技術藥物、抗感染、心血管、消化系統和抗腫瘤新藥研發;二是由于原創水平低，獲批新藥預期在近期很難帶來巨大效益，特別是很熱的替尼類藥物，更難抵御國外同類、同靶點藥物市場;三是研發的高風險、高投入的基本特性已逐漸被人們所接受;四是民營企業創新主體明顯，而國企并未成為創新主體。

 

　　2015年整個行業增速放緩，2016年預期產值和效益水平水難以有上行空間。需特別重視五點：

 

　　一是血液制品除原料資源有限外，還受其在重癥醫療中的重要性、不可替代性和監管嚴格性的影響，今年依然嚴重供不應求。

 

　　二是生物制藥仍處于發展初期，技術壁壘高，其仿制藥研發在質量、安全、療效及監管的門檻遠高于化學仿制藥。

 

　　三是化學藥轉型壓力大，收入和利潤總額出現增速下滑，預計今年還會降低。在供給側改革的大環境下，壓產能、壓成本、壓價格等問題亟須重視。由于質量一致性問題影響世界，特別是化學原料藥嚴重過剩、競爭更激烈，出口將不甚理想。因此，產業轉型升級要走國際化道路，將50%以上的過剩化學原料藥制造能力向全球市場消化。目前有75家藥企的100多個產品通過了美國食品藥品監督管理局(FDA)審查，這些帶頭走向世界的企業值得扶持。

 

　　四是藥物制劑發展是提高質量和效益的關鍵，從節能、減排、藥物資源利用角度，結合制劑發展前沿，采用多種靈活的合作機制，利用國內外的資源和優勢是重點，發展高端創新制劑是上策。關注新型給藥系統的研發，發揮企業國家重點實驗室領引作用。針對研發理論、技術、輔料、工藝、設備等短板，加強藥用輔料的研發和產業化，為生產緩—控釋、智能化制劑提供高端輔料。

 

　　五是理順藥品價格，推進創新發展。近30次藥品降價和醫改招標壓力，無法體現藥品的價值和市場調節的作用，成本上漲的結果使一批確有療效和安全的藥物成為“短缺藥物”，企業只能“停產”。一些基本藥物的片劑價格不到5分錢一片(如西咪替丁片、異煙肼片、二甲雙胍片、顛茄片等)，有的注射劑不到5角錢一支(如多巴胺、黃體酮、己烯雌酚等)，扭曲的價格也嚴重影響質量提高和臨床用藥需求和影響醫院用藥積極性。

 

　　惠民生穩增長，促進醫藥產業健康發展

 

　　“十一五”和“十二五”重大新藥創制科技重大專項實施以來，我國制藥產業的研發能力和研發隊伍和產業水平均得到迅速發展和提升。

 

　　根據國家食品藥品監督管理總局(CFDA)的信息，2015年核查品種共1622個，除免于臨床試驗品種外，1429個自查核查品種中只有5個通過核查，企業撤回和不通過品種高達90%。如按中國創新藥物促進會的估算一品種研發費用1000萬元計算，其損失高達近百億元，更不說等了5~10年時間失去開發的機遇。

 

　　縱觀企業品種撤回的原因，一是新產品申辦者與研究者的問題;二是監管政策和審評審批能力嚴重滯后，總局采取行動對臨床試驗數據進行核查，部分地方藥監主管部門和臨床機構為了回避監管不力和臨床責任強迫申報企業撤回品種，是導致此次大面積撤回的主要原因之一;三是臨床試驗機構要求撤回所占比例過高，臨床試驗存在不規范、數據不完整或不可溯源的情況，試驗管理不健全或受到歷史條件限制;四是現行GCP指南規定“臨床試驗終止后五年”的資料保存年限規定與我國藥品研發與審批速度緩慢現狀脫節。

 

　　今年，我國醫藥行業仍然面臨著質量標準體系建設和供給側改革的挑戰，需要從產業層面、監管和政策等方面給予重視。CFDA在2015年出臺一系列措施以減輕積壓的近兩萬個品種，需要整體頂層設計，惠民生的政治責任、促發展的政策智慧、符合專業知識的科學監管精神，有望處理好新藥審評和審批的遺留問題。

 

　　正如今年2月14日國務院常務會議所指出的，結合醫藥衛生體制改革，加快我國醫藥產業發展。特別是李克強總理所說“醫藥產業發展首先是惠民生，其次才是穩增長”。為達到監管促創新，必須整頓和規范藥品臨床研究，提高我國醫藥臨床研究能力和挽回國際影響。積極穩妥地處理好本次臨床數據核查的后續工作和優先審評等政策調整，發揮現有研發成果的效益，對提高我國醫藥產業創新水平也具有重要意義。

 

　　認清短板迎接挑戰

 

　　中國生物醫藥市場將成為僅次于美國的全球第二大生物醫藥市場，需利用醫藥政策鼓勵新藥研發、提高仿制門檻，增長國產藥應用信心和市場潛力。估計在10年創新發展的基礎上，今年起將迎來新藥上市的最佳期。在未來10年，更需要看清發展短板。

 

　　一是封閉式新藥研發模式耗費時間長、花費高、效率低，面對國際新藥研發的過程細化精準，實現企業合作，建立開放式的、高效的藥物創新生態環境的創新理念值得深思。

 

　　二是以國際化的視野研發創新，提升我國整體國際市場全球化競爭力。建議開展滿足臨床需求的研發，建立靶點—生物效應—臨床—觀察為中心的多途徑匹配程度理念，形成與世界主要藥廠競爭的關鍵優勢，使中國新藥研發走在創新的前沿。

 

　　三是認清以“精準醫療”為目的的“個體化用藥”適應中國需求艱巨性。長期以來，進口藥物的研發思路都是以歐美人種為主要研究對象，其臨床評價指標與我國患者病情有別。由于遺傳、基因、地域、習慣等差異，便會導致西方市場上的抗癌藥物的研發技術不完全適應國內疾病譜。如西方人很少患胃癌、肝癌，但其在中國癌癥患者中占比較高，相應的藥品在國內的市場相當廣闊。因此，我國應順應研發新藥模式轉變，制定安全、合理、有效、經濟的藥物治療方案，把握中國疾病譜的特點，針對中國的疾病譜專門開發新藥。

 

　　(作者系天津藥物研究院研究員、中國工程院院士)